Forschung

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Die nachfolgenden Forschungsansätze für die Behandlung von Morbus Pompe klingen vielversprechend und werden von führenden Wissenschaftlern vorangetrieben. Ob diese Ansätze jedoch in absehbarer Zeit zu einem funktionierenden Produkt heranreifen können, ist aus heutiger Sicht noch relativ ungewiss. Als ziemlich sicher gilt es jedoch, dass daraus in den nächsten 3 bis 5 Jahren kein einsatzfähiges Produkt zur Behandlung von Pompe entstehen wird.

 

Forschungsrichtung
Zielsetzung
Erfolgsaussicht
Forschendes Unternehmen
Weiterführende Infos
siehe weiterführenden Link Angeblich verbesserte Wirkung gegenüber dem Genzyme Produkt Myozyme.

Vorläufige Produktbezeichnung: BMN701

Verabreichungsform:
Wahrscheinlich Infusion

Sollten die geplanten Studien erfolgreich sein, dann kann ein interessantes Produkt entstehen. Eine bessere Wirkungsweise könnte aber auch eine erhöhte Nebenwirkungsgefahr in sich bergen. Biomarin Biomarin clinical trials
neo-rhGA

Verbesserter Transportmechanismus über "Mannose-6 - Phosphat - Rezeptoren"

Verabreichungsform: Infusion

Langfristig als eine gute Chance einzustufen.
Genzyme

biochemj.org
jbc.org

Stichworte: neo-rhGAA, mannose-6-phosphat
Chaperones

Bessere Entfaltung des "Restenzyms". Ersetzt nicht das fehlende Enzym, sondern soll die restlichen Enzyme besser entfalten.

Verabreichungsform: Tabletten (in der Kombinationstherapie mit Infusionen)

Wenn es funktionieren sollte, dann voraussichtlich nur für einige wenige Mutationsformen (adulte bzw. spätjuvenile). Keine alleinstehende bzw. vollständige Lösung. Eine Kombinationstherapie aus Chaparones mit "klassischer" Enzymersatztherapie ist möglicherweise ein Erfolg versprechender Ansatz.
Amicus Therapeutics

Die Phase I Studie hat am 14.12.2006 begonnen (AT2220).

Amicus therapeutics

biospace.com

Stichworte: pharmacological chaperone, pompe and chaperones
Gentherapie

Ersetzen des fehlerhaften Gens mit Hilfe eines Virus der in den Körper eingeschleust wird, um diesen dann zu veranlassen das Enzym selbst zu produzieren. Wird Versuchsweise (siehe weiterführende Infos) eingesetzt, um die (Zwerchfell)-Atmung zu verbessern.

Eine potentielle Therapieform, die aber noch in der Zukunft liegt.
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Clinical Trials government
NCT00976352